Liệu pháp gien là gì?

Mặc dầu liệu pháp gien còn có giới hạn nhưng đã được dùng trong lĩnh vực y học vài năm nay, phần lớn những cách điều trị như vậy còn năm ở phạm vi lí thuyết và còn mang nhiều tính chất phỏng đoán. Nhưng liệu pháp gien chẳng có chút gì là khoa học giả tưởng.

Vậy liệu pháp gien là gì và nó đạt được gì?

Một gien, bạn có thể triệu hồi, phù hợp với những gien khác để mã hóa cho một chất đạm, hoặc một chất đạm đặc biệt được hình thành. Trong khi chúng ta dễ thấy đạm là chất tạo các cơ và các mộ của chúng ta, thì đạm còn có rất nhiều chức năng khác-mọi thứ từ sự dẫn truyền của thần kinh tới chức năng kháng bệnh và xa hơn nữa. Một gien khuyết chẳng còn sản sinh được gì, hoặc chẵng sản sinh một chất đạm có tính chất phòng ngừa để có quan hệ mật thiết khắp cơ thể.

Suy nghĩ về liệu pháp gien nhiều khi người ta nghĩ đơn giản là: thay một gien khuyết bằng một gien khỏe. Nhưng thực ra làm việc đó cho đạt yêu cầu không phải chuyện dễ. Trên con người, người ta ước tính có đến lo.000.000.000 tế bào-một con số gây kinh ngạc khi bạn suy xét là mỗi tế bào có một nguyên bản về một chất di truyền của người trong nó.

VÌ thế, việc thay thế một gien khuyết là một tiến trình phức tạp vì mỗi tế bào trong các tế bào của chúng ta có một mẫu về gien khuyết. Để chữa gien khuyết, theo lí thuyết, một số lượng tế bảo đáng kể phải bị xâm phạm và chất liệu gien của chúng phải được thay thế. Làm sao chúng ta thực hiện được điều này?

Xem ra có một số khả năng khác nhau. Những cuộc thử nghiệm đã dùng những phương pháp khác nhau để gài những gien mới vào các tế bào của những động vật thử nghiệm đem lại các mức độ khác nhau về kết quả. Trong một số trường hợp, các bộ gien của những động vật này đã thực sự kết hợp chặt chẽ và truyền chúng qua thế hệ con cháu.

Vào đầu những năm thập niên 1980, các nhà nghiên cứu ở Đai học Pennsylvania thực hiện liệu pháp gien thử nghiệm lên những con chuột có một gien sinh trưởng trục trặc bằng cách tiêm vào các trứng của những con chuột mẹ một gien sinh trường lấy từ loài chuột. Chỉ khoảng 1% những thử nghiệm này hoạt động- đa số cho rằng tỉ lệ thành công không cao- nhưng đó là tất cả sự thắng lợi gây ngạc nhiên. Nơi những con chuột mà liệu pháp có tác động, những con chuột “được chữa lãnh” phát triển bình thường. Điều quan trọng hơn là, sự khiếm khuyết di truyền xem chừng được gột bỏ khỏi bộ di truyền của chúng để những sinh vật mới này, những con chuột bình thường này không truyền khuyết điểm ấy cho con của chúng. Mặc dù cách điều trị này sẽ hết sức phức tạp & con người-không chỉ về mặt y học mà còn về quan điểm đao đức-nhưng những thử nghiệm cũng đưa đến vài hi vọng là những liệu pháp khả thi có thể được phát triển.

Liệu pháp gien là gì?

Một loại liệu pháp gien khác có thể thực hiện được là cấy tủy xương nhằm cấy những loại tế bào tủy cùng những Chất liệu di truyền bên trong chúng để làm cho chúng có khả năng phục hồi. Hãy xem xét trường hợp về hội chứng liệt kháng phối hợp nặng (severe combined immune deficiency syndrome), bệnh '“hubhle boy.” Trong trường hợp rối loạn này, khoảng 25% những người mắc phải nó không có khả năng tạo một enzym đặc biệt vì khiếm khuyết di truyền. Sự vắng mặt của enzym này làm suy yếu khả năng của cơ thể để sản sinh những tế bảo tiêu diệt T của hệ miễn dịch. Sự thiếu này gây cho người đó mắc hội chứng liệt kháng phối hợp trầm trọng khiến họ không có khả năng tránh những bệnh mà một hệ miễn dịch bình thường có thể ngăn ngừa hoặc đánh bại. Những tế bào T được phát sinh bởi một số những tế bào tủy rất nhỏ là những tế bào hiện diện trong mọi hệ miễn dịch bình thường, và mặc đầu chúng chỉ tạo nên một phần rất nhỏ tủy hiện có, nhưng chúng sinh sôi nảy nở khác thường. Đôi khi những tế bào có khả năng này (và chất liệu di truyền có thể làm cho chúng tự sản sinh) có thể chuyển dịch cho người khác. Bạn có thể thấy rằng những việc cấy tủy xương như vậy, người cho phải rất phù hợp với người nhận. Điều này có nghĩa là chất liệu di truyền mà người cho cung cấp phải đủ giống với chất liệu di truyền của người nhận để chúng hoạt động nơi người nhân giống như chúng hoạt động nơi người cho mà không bị khước từ. Thường họ có thể nhân trên những anh chị em khỏe mạnh của họ.

Có điều lạ là có lẽ những công cụ được các nhà nghiên cứu liệu pháp di truyền ưa chuộng nhất là các vetrovirus (virus có chứa RNA có thể chuyển các chất liệu di truyền của nó thành DNA trong tế bào vật chủ) hay loại virus mà virus gây bệnh liệt kháng (AIDS) thuộc cùng loại đó. Sở dĩ chúng có tên retrovirus là clo khả năng của chúng làm đảo lộn một số quy trình tái tạo di tmyền và việc gài Chất liệu di truyền vào các tổ hào. Nếu các nhà nghiên cứu có thể thành công trong việc làm lây lan một số lượng đủ những tế bào khuyết về mặt di truyền, khả năng chữa lành nhiều loại bệnh là khả thi. Có khả nắng sử dụng những lympho bào (lympho- cyte), hay những bạch cầu, những tác nhân hiện diện đầy đủ trong hệ miễn dịch để “địu” chất liệu di truyền khắp cơ thể. Trong trường hợp này, những virus mất khả năng hoạt động với chất liệu di Huyền mới bị gắn liền với các tế bào và được gài khắp cơ thể. Những virus hoạt động theo cách của chúng bên trong các tế bào và để lại những chất liệu di truyền tốt.

Tí như để chiến đấu với ung thư thân, các nhà nghiên cứu đã phát triển và bắt đầu thí nghiệm một loại vắcxin ung thư được bố trí về mặt di truyền chứa một gien hoạt hóa hệ miễn dịch. Một vetrovirus mang gien hoạt hóa hệ miễn dịch mạnh mẽ vào các tế bào ung thư; gien này tăng nạp (supercharge) hệ miễn dịch, khiến nó đi tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Những vắcxin như vậy đang được dùng thử nghiệm ở các loại ung thư tuyến tiền liệt và tuyến tụy (prostate and pancreatic cancers); các kết quả đầy hứa hẹn mặc đầu việc sử dụng những vắcxin này còn mất nhiều năm nữa mới áp dụng được cho người.

Các virus, dù khi đã bị làm yếu đi nhưng vẫn có khả năng gây nguy hiểm. Liệu một virus đã bị làm yếu đi có đủ lanh lợi để tự luồn lách vào các tế bào cũng như tìm ra một cách để tư làm cho nó có khả năng một khi đã năm trong cơ thể? Một trong những khó khăn khi tiến hành nghiền cứu AIDS là khả năng của virus để thích ứng với môi trường xung quanh và thay đổi cấu hình di truyền của nó. Những phẩn tử lạ như những virus sẽ tác động lại với hệ miễn dịch như thế nào? Liệu lại chẵng có khả năng khiến tỉnh hình tệ hại hơn sao?

Với mối giải pháp khả thì lại gia tăng nhiều vấn đề, tất cả đều cẩn được giải đáp trước khi liệu pháp gien có thể thành một phần của vũ khi y khoa của chúng tu giống như các kháng thể và các biện pháp tiềm phòng. Theo lí thuyết thì việc thay thế gien khuyết là có thể thực hiện; và trong rất hiếm trường hợp nó đã từng được thực hiện. Nhưng lúc này những công cụ chúng ta có còn nghèo nàn và chúng làm cho quá trình nghiên cữu chưa thể đạt được những chính xác khả quan.

Trong lúc chờ đợi để hướng về tương lai khả dĩ, liệu pháp gien chưa thể là một chuẩn mực cho các bác sĩ.

Nội dung liên quan đến di truyền:

Không có nhận xét nào:

Đăng nhận xét